8月22日，江蘇睿源生物技術有限公司研制的生物制品1類新藥“RY_SW01細胞注射液”治療“系統性硬化癥”臨床試驗申請正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心的臨床試驗批件。

系統性硬化病是一類以皮膚增厚變硬為突出表現的系統性自身免疫病，2018年5月被列入中國第一批罕見病目錄，臨床上尚無有效治療藥物。除皮膚受累外，該適應癥亦可影響內臟（肺、心血管、腎臟、消化道等），嚴重威脅患者的生活質量和生存壽命。特別是在起病3-5年關鍵期內，會累及各個重要臟器，隨著疾病進展，其成為導致患者死亡的主要原因。

“RY_SW01細胞注射液”屬于間充質干細胞治療產品。與傳統療法相比，間充質干細胞可以通過多種通路進行免疫調節，并且分泌細胞因子達到抗纖維化的作用；在安全性方面，不會引起類似免疫抑制劑帶來的不良反應。間充質干細胞的這些特性為治療硬皮病患者提供了一種新的策略，能夠重塑患者免疫系統達到緩解痛苦和治療疾病的作用。

近年來，睿源生物不斷加大研發投入，聚力筑造科創平臺，致力于具有自主知識產權的細胞藥物研發，形成了以“RY_SW01細胞注射液”為代表的重點新藥品種，本次也是公司獲得的第2項臨床批件。睿源生物目前已全面啟動臨床試驗的相關準備工作，下一步將高質量開展臨床試驗，堅持“興藥為民”理念，早日推動藥物獲批上市，讓罕見病患者和家庭看到曙光。